מערכת המומלציםחולים שטופלו בתאי הגזע של החברה הראו שיפור קליני משמעותי יותר ביחס לקבוצת החולים שקיבלה פלצבו; החוקרים האמריקאים שהובילו את הניסוי: "נרגשים מהתוצאות". מנכ"ל 'בריינסטורם': "השלב הבא – ניסוי לבחינת המוצר בהשתלות חוזרות על מנת לשמר את אפקט הטיפול לאורך זמן"
חברת תאי הגזע 'בריינסטורם', הנסחרת בנאסד"ק (NASDAQ:BCLI), דיווחה אתמול (ב') על הצלחה בניסוי הקליני שלב 2 אשר נערך בארה"ב במוצר הדגל שלה NurOwn לטיפול בחולי ניוון שרירים מסוג ALS.
זהו הניסוי הגדול ביותר שביצעה עד היום החברה, אשר כלל 48 חולים, מתוכם 12 ששימשו כקבוצת ביקורת שקיבלה פלצבו.
תוצאות הניסוי הראו כי שיעור החולים שהדגימו שיפור קליני משמעותי בדמות האטה ניכרת בקצב הידרדרות המחלה, היה גדול יותר בקבוצת החולים שקיבלה את תאי הגזע, זאת ביחס לקבוצת הפלצבו.
החולים שהשתתפו בניסוי עברו השתלה של תאי גזע שנלקחו מהחולים עצמם וטופלו בטכנולוגיה של 'בריינסטורם'.
לאחר מכן נבדקו החולים בנקודות זמן שונות על פני ששת החודשים שלאחר ההשתלה.
מ'בריינסטורם' נמסר כי "בנקודות זמן שנבדקו נצפה שיפור בקבוצת החולים שקיבלה את הטיפול, וכן ניכרה בטיחות הזרקת התאים".
הניסוי נערך בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארצות הברית – בתי החולים 'מאס ג'נראל' (MGH) ו'יו-מאס' (UMass) שבאזור בוסטון וכן בית החולים 'מאיו קליניק' שבמדינת מיניסוטה.
פרופ' טוני ווינדבנק, לשעבר דיקן בית הספר לרפואה ב'מאיו קליניק' ואחד משלושת החוקרים הראשיים בניסוי, מסר אתמול (ב') כי "אחרי כמעט 30 שנה של עריכת מחקרים ב-ALS, אני מאוד מעודד ונרגש מתוצאות הניסוי".
לדבריו, "ראינו אותות חיוביים ליעילות הטיפול וקיבלנו אינדיקציה ברורה להמשיך לשלב הבא. אנו ב'מאיו קליניק' נרצה להתקדם לניסוי הבא בהקדם האפשרי".
פרופ' מריט סוקוביץ' מאוניברסיטת הרווארד, ראש המחלקה הנוירולוגית ב-MGH אשר שימשה אף היא כחוקרת בניסוי, אמרה כי "אנחנו נרגשים מאוד מתוצאות הניסוי, אשר מספק מידע חשוב על בטיחות ומידע ראשוני על יעילות".
סוקוביץ', מהבולטות שבחוקרי ה-ALS בארצות הברית, הוסיפה כי "יותר חולים בקבוצת המטופלים שקיבלו את המוצר של בריינסטורם הראו האטה בהדרדרות על פני קבוצת הביקורת".
לדבריה, הצלחת הניסוי מחייבות ניסויי המשך שבו ייבחן האפקט של מתן השתלות חוזרות של תאי הגזע כעבור 8-12 שבועות, ובמספר חולים רב יותר.
מנכ"ל בריינסטורם, חיים ליבוביץ' הדגיש כי "המחקר הנוכחי מחזק את האינדיקציות הראשונות שלנו לגבי היכולת שלנו להביא לראשונה טיפול שייתן תקווה למיליוני חולים מסביב לעולם. המחקר עמד ביעדיו והדגים בטיחות וכן את היכולת לספק תועלת קלינית לחולי ALS. המחקר הזה מספק לנו מידע נחוץ לשם תכנון המחקר הבא שבו ייבחן המוצר, לראשונה, במתכונת של השתלות-חוזרות".
יש לציין כי הניסוי בארה"ב נערך במתכונת "סמיות כפולה" (double blind), במסגרתו שיבוץ החולים בשתי הקבוצות – אלו שקיבלו את תאי גזע ואלו שקיבלו פלצבו – נעשה באופן אקראי.